现货型细胞移植再生医学平台-主要方向：眼科与代谢

CRG-101:

　　据估算，中国约有350万的角膜内皮细胞营养不良患者。同时，伴随着人口老龄化带来的角膜内皮细胞自然衰老以及白内障手术造成的损伤，每年新增的中重度角膜内皮失代偿患者可达4-8万名。传统角膜移植供体依赖于器官捐赠，数量及质量难以控制；中国每年能开展的角膜移植手术仅为1万台左右，供需之间存在巨大缺口。本管线致力于用诱导多能干细胞（iPSC）诱导得到角膜内皮细胞，以替代角膜供体，解决角膜供体严重不足的迫切临床需求。

与现有疗法相比，CRG-101具有以下优势：

1. 供体来源稳定：来自单一捐赠者的外周血单个核细胞经重编程建立iPSC细胞库后，可覆盖全部临床研究以及商业化生产CRG-101的需求，供需比可达1 : ∞；

2. 产品质量均一稳定：iPSC细胞株稳定、生产工艺稳定、检测方法稳定使得批次间的产品质量参数高度可控；

3. 术式简单：仅需将患者前房内残存角膜内皮细胞刮除后，再将CRG-101进行前方注射即可完成手术操作，创伤小、流程简单；

4. 临床可及率高：从传统的角膜移植手术只有在部分三甲医院由经验丰富的眼科医生进行操作，到可以推广至二级医院进行手术操作；并且由于价格与传统角膜移植手术可比，可以覆盖更多的患者人群。

[1] http://www.nhc.gov.cn/wjw/jiany/202102/fe26c5bd93824ef792379db3092c9e95.shtml
[2] 《Global Survey of Corneal Transplantation and Eye Banking》
[3] 《719例角膜移植术角膜病分类及手术方式的回顾性分析_宋亚芹》
[4] https://www.tsu.tw/edu/6335.html
[5] Corneal endothelial cell dysfunction: etiologies and management. Ther Adv Ophthalmol.

CRG-002:

　　据国际糖尿病联盟（IDF）统计，全球糖尿病患者人数2021年至2045年将从约5.37亿增长至约7.83亿例[1]，中国糖尿病患者同期将从1.4亿例增长至1.74亿例。其中，1型糖尿病患者发病后长期依赖胰岛素治疗，极大增加了产生致死性低血糖的风险，目前国内没有针对其自免病因治疗的产品[2]。2型糖尿病胰岛素抵抗进行性加重，平均每3-4年就需要增加一种新的血糖控制手段，影响多器官功能，同样面临长期依赖胰岛素治疗将增加低血糖及超重的风险[3]。本管线致力于在体外将多能干细胞规模化诱导获得胰岛β细胞，继而通过肝门静脉注射及细胞封装技术实现体内胰岛的再生，从而对患者血糖进行更稳定、安全的调控，最终达到胰岛素依赖型糖尿病患者的功能性治愈。

[1] IDF Diabetes Atlas. 10th edition, 2021.
[2] Mittermayer F, Caveney E, De Oliveira C, Fleming GA, Gourgiotis L, Puri M, Tai LJ, Turner JR. Addressing Unmet Medical Needs in Type 1 Diabetes: A Review of Drugs Under Development. Curr Diabetes Rev. 2017;13(3):300-314. doi: 10.2174/1573399812666160413115655. PMID: 27071617. 
[3] Mittermayer, F., Caveney, E., De Oliveira, C., Gourgiotis, L., Puri, M., Tai, L.-J., & Turner, J. R. (2015). Addressing Unmet Medical Needs in Type 2 Diabetes: A Narrative Review of Drugs under Development. Current Diabetes Reviews, 11(1), 17–31. doi:10.2174/157339981066614122412192.